编者按: 靶向药物已成为转移性肾癌的主要治疗方式，近期发布的国内最大样本回顾性研究显示分子靶向药物索拉非尼的 PFS 和 OS 都能取得比较好的结果。
日前丁香园就肿瘤疗效评价的话题采访了复旦大学附属中山医院泌尿外科主任郭剑明教授，郭教授谈及靶向药物用于晚期肾癌的临床实践及疗效评价，并认为索拉非尼被纳入医保药品目录具有深远的意义。
丁香园：靶向药物已成为转移性肾癌的主要治疗方式，请问靶向药物的问世给泌尿外科医生临床实践带来了怎样的改变？
郭剑明教授：靶向药物进入晚期肾癌的治疗，这对泌尿外科医生来讲很重要，更重要的是这给晚期肾癌患者带来更多获益。
实际上，在靶向药物进入晚期肾癌治疗之前，临床上针对晚期肾癌缺乏有效的药物或其他治疗手段。当时，晚期肾癌患者的生存时间相对较短，靶向药物问世之后，近十年来，我们可以看到尽管有些患者仍带着转移的肿瘤生存，但总的来说患者的生存时间获得了延长。
目前靶向药物品种较多，用于一线治疗的靶向药物已经使患者取得了非常好的 OS，后续晚期肾癌患者如果进入二线、三线治疗，其治疗的选择会更多，从而使患者获益，特别是患者的 OS 将能够得到延长。
丁香园：肿瘤疗效的评价一直是专家讨论的热点，有的专家更看重缩瘤效果，有的专家更看重生存获益，您怎么看待这个问题？
郭剑明教授：在临床肿瘤疗效评价上，较常用两种评价，一是关注肿瘤是否缩小，我们通常用疾病是否进展进行评价，即 PFS；另外一个是 OS。我个人认为，好的药物，既要有快速、明显的缩瘤率，同时也能够使患者获得更长的生存时间。
虽然目前有些药物的缩瘤率可能在治疗初期较明显，但不一定能使患者取得比较长的 OS，其中原因较多，可能是因为有的药物剂量使患者出现一些不良反应，也有可能是因为药物或治疗方式使患者难以耐受而造成的。
实际上最好的结果是 PFS 和 OS 都有较好的数据，但如果要权衡的话，我认为对于患者最有益、最有价值的，即临床评价等级最高的是总的生存时间，即临床研究中的 OS。
丁香园：索拉非尼对比舒尼替尼一线治疗晚期肾癌的国内最大样本回顾性研究于近期发布，两者 OS 获益一致，而索拉非尼 PFS、安全性占优，您如何看待这一结果？
郭剑明教授：这是一个多中心大样本回顾性的研究，结果显示索拉非尼与舒尼替尼 OS 相当，而索拉非尼的 PFS 数据优于舒尼替尼，这对于索拉非尼来说是很好的结果，另外患者使用索拉非尼出现不良反应的概率会更小。
由于肿瘤与血管生成相关，而我们使用的药物是抑制血管生成的，所以我们也希望治疗中肿瘤缩小，不再继续地生长，而索拉非尼 PFS 和 OS 都能够取得比较好的结果，我认为这对于临床和患者来说都是比较好的选择。
丁香园：最近，人社部宣布索拉非尼被纳入医保药品目录，您认为这会对晚期肾癌的治疗带来哪些变化？
郭剑明教授：人社部宣布索拉非尼被纳入医保药品目录，这是非常重要的消息。之前，靶向药用之所以不能广泛使用，很大一部分是经济上的原因，尽管有慈善捐赠的项目，但是在治疗的前三个疗程患者的花费仍然很大，而且有些患者并不能坚持太长时间。
现在索拉非尼被纳入全国医保药品目录，那么其价格会出现明显的降低。一般来说肿瘤患者使用靶向药物时间都比较长，相应的患者总疗程时间也会比较长，这就意味着花费更多，而当索拉非尼被纳入医保药品目录之后，药价降低的同时还将有相当比例的报销，这样患者每个月的治疗费用会降低，这样就会有更多的患者在一线治疗的时候能够使用靶向治疗药物，所以我想这个影响是非常深远的。
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