肝母细胞瘤（HBL）和肝细胞癌（HCC）是儿童常见的原发性肝脏恶性肿瘤。五岁以下的肝脏肿瘤患者肝母细胞瘤占 91%，且大多数患儿年龄在三岁以下。虽然大多数病例为散发，但已证实 HBL 与先天性异常有关，比如 Beckwith-Wiedemann 综合征、家族性腺瘤性息肉病等。
目前，广泛使用国际儿童肝脏肿瘤策略小组制定的肿瘤浸润预处理评估系统（PRETEXT）来进行风险评估。一般将患者分为标准和高风险两组。高风险组为 AFP＜100ng/mL 或肝外转移，包括门静脉、肝静脉、下腔静脉；肿瘤破裂或肝外浸润；淋巴结转移或远处转移。
HCC 与潜在的肝脏疾病例如肝硬化、代谢性疾病、慢性肝炎和慢性淤胆型肝炎密切相关。近 30 年对 HBL 和 HCC 的预防和控制逐步完善，无病生存率（DFS）由化疗前的 30% 增加至化疗后的 70%~80%。尽管如此，提高 DFS 的关键仍取决于外科手术彻底切除肿块。对于无法切除的肿块，肝移植的作用显而易见。
目前，成人 HCC 患者进行肝移植多采用米兰标准来选择供体。由于儿童与成人的 HCC 存在一定差异性，这些标准和陆续新增的标准对于儿童是否有效仍然未知。因此，美国斯坦福大学医学移植外科的 Thomas A. Pham 博士做了一项回顾性研究，旨在证实 HBL 或 HCC 儿童行肝移植治疗的临床效果，文章发表在 JAMA Surgery 上。
该研究回顾分析了从 1997 年 1 月 1 日到 2014 年 9 月 17 日在斯坦福大学医学院接受肝脏移植治疗的 40 例小于 18 岁的肝脏肿瘤患者，其中 HBL30 例，HCC10 例。术前所有患者均通过穿刺活检来确诊 HBL。
接受肝移植的 HCC 患者包括肿瘤大小大于米兰标准（Milan：单个肿瘤直径 ≤ 5 cm 或肿瘤少于 3 个且最大直径 ≤ 3 cm）及加州大学旧金山分校标准（UCSF：单个肿瘤直径 ≤ 6.5 cm 或肿瘤少于 3 个且最大直径 ≤ 4.5 cm，累积肿瘤直径 ≤ 8 cm）。考虑到患者多为进展期肿瘤，所有患者均在术前和术后根据 COG 和 SIOPEL 指南进行化学疗法。
使用 kaplan meier 进行生存分析，30 例 HBL 患者行肝移植术后 1 年，5 年和 10 年无病生存率的分别为 93%、93% 和 82%，10 例 HCC 患者术后 1 年、5 年及 10 年无病生存率分别为 90%,78% 和 78%。肝移植术后 HBL 复发的相关危险因素包括四期病变、等待时间过长及移植时年龄较大。
HBL 患者中有 7 例在肝移植手术前已转移，其中 2 例术后复发，但并没有发现复发的独立危险因素。HCC 患者肝移植后 5 年无病生存率为 82%，总体生存率为 78%。年龄较大和存在转移性疾病与 HCC 的复发有关。
对于 HBL 和 HCC 的患儿，肝脏移植联合化疗治疗方法效果显著，患者有长远的无病生存率。早期除了等待供体外，亦可以采取多种方式积极治疗，往往会带来较好的结果。肿瘤大于米兰标准和加州大学旧金山分校标准时，肝脏移植仍旧是 HCC 患者的治疗方法。
